写者 :由Lynda Williams撰写,高级MedwireNews记者
网线新闻受访者PIK3CA相关超增长频谱从alpsib处理中得益,表示EPIK-P1图表评审结果,PI3K抑制器是博爱使用程序的一部分
2021年ESBO大会介绍结果时,法国巴黎大学的Guillaume Canaud解释说PROS是一个稀有和异型类故障群PI3KCA基因估计约14人/百万
PROS复杂问题包括出血和栓塞、血管和淋巴异常、先天神经复杂问题和发育延迟、骨骼和器官异常和表面感染等
EPIK-P1中的57名病人来自5个国家,所有2岁或2岁以上者均带PROS并确认PIK3CA变异2019年9月至2020年3月期间,向病人提供一个或多个Applisib处理严重或威胁生命复杂问题
39名儿科病人中位年龄为10.0岁,18名成人中位年龄为25.5岁,大多数病人先天性发病和多生长分布型
目标损耗量下降20%或更高初级端点选择为“血管异常常见阈值”,并选择为“PROS关联临床益益度”,Guillaume Canaud解释
初级端点37.5%的32名病人实现适当目标损耗和成像可用此外,31名有基线成像和24周病人中的74.2%实现了目标损耗量下降,平均减值13.7%。
调查员强调,没有一个病人在学习期间经历疾病增量或死亡
PROS相关信号和症候评估 — — 诸如疲劳症、血管变形、血管内部凝固传播、肢体偏差和疼痛 — — 显示出“具有关键意义改善 ”, 导致病人健康状况和功能提高,主讲者评论
3/4级事件减量早在12周观察,24周确认,并持续和/或改善"
与疾病有关的外科手术在开机前数年很常见,但在治疗后24周内则不需要这种程序。
Guillaume Canaud报告,平均剂量50毫克/天和成人250毫克/天,平均剂量18个月;儿童与治疗有关的不良事件比成人少发生
最常见的AEs为腹泻(15.8%)、高血压(12.3%)和aphoslipsers(10.5%),后两种症状都被认为与治疗相关细胞炎最常用三级至四级事件(3.5%),一例成人案例被认为与治疗相关
AE宽度适切性瞬时适配 讲演者总结 安全剖面优于Aplisib肿瘤环境
没有一个病人因AEs停用ablisib和91.2%的病人继续治疗直到研究结束,他继续治疗
Guillaume Canaud总结道 : EPIK-P1显示e-world数据
引用
LBA23-Canaud G,López GutiérrezJC,Irvineet al.EPIK-P1:回溯图审查研究PIK3CA相关超增长频谱成员友爱使用程序.安翁科尔2021;32(suppl_5): S1283–S1346. doi: 10.1016/annonc/annonc741
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